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학술저널
저자정보
Sifiso Vilakati (University of Eswatini, Eswatini) Giuliana Cortese (University of Padua) Thembelihle Dlamini (University of Eswatini)
저널정보
한국통계학회 CSAM(Communications for Statistical Applications and Methods) CSAM(Communications for Statistical Applications and Methods) 제28권 제5호
발행연도
2021.9
수록면
411 - 424 (14page)

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Inference following two-stage adaptive designs (also known as two-stage randomization designs) with survival endpoints usually focuses on estimating and comparing survival distributions for the dierent treatment strategies. The aim is to identify the treatment strategy(ies) that leads to better survival of the patients. The objectives of this study were to assess the performance three commonly cited methods for estimating survival distributions in two-stage randomization designs. We review three non-parametric methods for estimating survival distributions in two-stage adaptive designs and compare their performance using simulation studies. The simulation studies show that the method based on the marginal mean model is badly aected by high censoring rates and response rate. The other two methods which are natural extensions of the Nelson-Aalen estimator and the Kaplan-Meier estimator have similar performance. These two methods yield survival estimates which have less bias and more precise than the marginal mean model even in cases of small sample sizes. The weighted versions of the Nelson-Aalen and the Kaplan-Meier estimators are less aected by high censoring rates and low response rates. The bias of the method based on the marginal mean model increases rapidly with increase in censoring rate compared to the other two methods. We apply the three methods to a leukemia clinical trial dataset and also compare the results.
#non-parametric methods #two-stage adaptive designs #survival distributions

목차

Abstract
1. Introduction
2. Methods
3. Results
4. Conclusion
References

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